我邦对罕睹病患者的医疗保险陆续增强，近期邦度医保局等部分揭橥的新版邦度医保药品目次新增91种药品，个中包罗用于疗养肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕睹病用药。截至目前，横跨90种罕睹病疗养药品已纳入邦度医保药品目次。

　　永久今后，罕睹病因其极低的发病率、有限的患者人数以及振奋的药物研发本钱，正在医疗周围屡屡被漠视。但近年来，众部分配合勤恳，加快构修罕睹病防治保险系统，为患者搭修人命的桥梁，连接竣工“从0到1”的冲破。

　　正在本年邦度医保药品目次商议中，上万名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占被纳入医保。这种药物价值的小幅调治人生就是博中国官网，给患者家庭带来了实实正在正在的生气。难治性癫痫具有“低治愈率、高致残率、高致死率”的特质，邦内难治性癫痫陆续形态患儿的病死率达20%以上。因为兼具罕睹病用药和二类的双重属性，管控庄敬且墟市领域有限，氯巴占迟迟未能正在邦内上市，很众患者抉择从海外代购。2020年，一道涉及海外代购氯巴占的案件惹起普及合切，随后众个罕睹病癫痫患儿家庭笼络发出求助信，号令合切氯巴占的进口和利用题目。2022年6月，邦度卫生健壮委、邦度药监局笼络揭橥了联系职责计划，优先采用权且进口式样缓解患者“无药可用”的逆境，并援救氯巴占药品邦产化。2024年，邦产氯巴占进入医保，为患者带来新的生气。

　　阵发性睡眠性血红卵白尿症（PNH）患者用药也是本年邦度医保药品目次调治的合切中心。PNH是一种极罕睹的后天得回性溶血性疾病AG公司，临床发挥为血管内溶血、骨髓制血效力衰竭和一再血栓造成，首要要挟患者人命。2021年3月，一位PNH患者曰镪断药，向中邦罕睹病定约求助。历程80余天的勤恳，从瑞士引进的新药获胜落地北京协和病院，患者得回救治。新版邦度医保药品目次将这一改进药盐酸伊普可泮胶囊纳入，为更众患者带来生气。